🧠 Neuro MD #7 Budeme už čoskoro liečiť Huntingtona?
Novinky z neurológie za 3 minúty.
😷 Ahoj!
Je tu opäť to čarovné obdobie roka! Polovica personálu oddelenia sa prestriedala s virózami.
🛌🏼 Ja už som stihol tohtoročný COVID. Aktuálny newsletter píšem z gauča spod deky. Ale, aspoň som mal čas si prečítať knihy, ktoré som doteraz zanedbával. A čo ty?
Dnes toho máme dosť, tak poďme na to!
V dnešnom Neuro MD:
🧬 Prelom v terapii Huntingtona
🍟 Nový guideline k McDonaldovym kritériám
🚧 Reiberov index
Užívaj!
Aktuálna štúdia v skratke
🧬 Prelom v terapii Huntingtonovej choroby
Pred pár týždňami boli zverejnené predbežné dáta štúdie (fáza I/II) s použitím génovej terapie (označenie AMT-130) u pacientov s Huntingtonovou choreou.
Procedúra = neurochirurgická operácia so zavedením vektora s mikroRNA priamo do oblasti bazálnych ganglií pacientov (nízka dávka n=12, vysoká dávka n=17).
💪 Pacienti vo vysokodávkovej skupine mali po 36 mesiacoch výrazne lepší funkčný stav.
75 % spomalenie progresie hodnotené cUHDRS (zjednotená škála Huntingtonovej choroby) → to v porovnaní so spárovanými kontrolami
došlo k signifikantnému poklesu ľahkých neurofilamentov v likvore (-8,2 %)
Firma Uniqure, ktorá stojí za štúdiou, plánuje predložiť žiadosť na FDA začiatkom roku 2026.
🥳 Už čoskoro bude možno Huntingtonova choroba liečiteľná!
Odoberaj novinky a čítaj ďalej
Zadaj e-mail, potvrď odber a vydanie sa ihneď odomkne.
- 3 min čítania na vydanie
- Kurátorsky výber tém
- Píšu lekári z praxe
- Žiadne reklamy